Skip to main content

Nerandomilast osiągnął pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu FIBRONEER™-IPF

Warszawa,

Punkty:

  • Podstawowe dane z badania FIBRONEER™-IPF pokazują, że nerandomilast zapewnił osiągnięcie pierwszorzędowego punktu końcowego badania, którym było zmniejszenie bezwzględnej zmiany natężonej pojemności życiowej [ml] w tygodniu 52 w stosunku do stanu wyjściowego w porównaniu z placebo.
  • Badanie FIBRONEER™-IPF jest największym dotychczas badaniem dotyczącym idiopatycznego włóknienia płuc (IPF), które prowadzone jest w około 400 ośrodkach, w ponad 40 krajach.1
  • Pełne dane z badania zostaną przedstawione w pierwszej połowie 2025 r.
  • Firma Boehringer Ingelheim złoży wniosek o rejestrację nowego leku nerandomilastu we wskazaniu do leczenia IPF do EMA, FDA i innych organów ds. zdrowia na całym świecie.

Firma Boehringer Ingelheim ogłosiła, że w badaniu FIBRONEER™-IPF osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, którym było zmniejszenie bezwzględnej zmiany natężonej pojemności życiowej (FVC) [ml] po 52 tygodniach w stosunku do stanu wyjściowego w porównaniu z placebo. FVC jest miarą czynności płuc.1

Na podstawie tych wyników firma Boehringer Ingelheim złoży wniosek o rejestrację nowego leku nerandomilastu we wskazaniu do leczenia IPF do Europejskiej Agencji Medycznej, amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) i innych organów ds. zdrowia na całym świecie. FDA nadała lekowi status przełomowej terapii (ang. Breakthrough Therapy Designation) we wskazaniu IPF w 2022 r., przyspieszając jego rozwój kliniczny.2

„Dzisiejszy komunikat stanowi kolejny krok w naszej ponad 30-letniej historii badań nad idiopatycznym włóknieniem płuc” – powiedział Ioannis Sapountzis, dyrektor globalnego działu ds. obszarów terapeutycznych w firmie Boehringer Ingelheim. „Nieustannie rozwijamy nasze działania badawcze w celu opracowywania nowych opcji leczenia jednej z najczęstszych chorób śródmiąższowych płuc”.

Nerandomilast jest doustnym eksperymentalnym inhibitorem fosfodiesterazy 4B (PDE4B).3 Jest on oceniany w ramach globalnego programu badań FIBRONEER™ obejmującego dwa badania fazy III - IBRONEER™-IPF4 z udziałem pacjentów z IPF i FIBRONEER™-ILD5  i z udziałem osób z postępującym włóknieniem płuc (PPF). Nie ustalono dotychczas bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności nerandomilastu.

Informacje o badaniu FIBRONEER™-IPF (NCT05321069)4

Podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania nerandomilastu przez co najmniej 52 tygodnie u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF).

Pierwszorzędowy punkt końcowy: bezwzględna zmiana wartości natężonej pojemności życiowej (FVC) [ml] po 52 tygodniach w stosunku do stanu wyjściowego. 

Główny drugorzędowy punkt końcowy: 

  • Czas do pierwszego wystąpienia którejkolwiek ze składowych złożonego punktu końcowego: czas do pierwszego nagłego zaostrzenia IPF; czas do pierwszej hospitalizacji z przyczyn związanych z układem oddechowym; lub czas do wystąpienia zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) w trakcie badania.

Uczestnicy badania byli randomizowani, czyli przydzielani losowo do 3 grup. Uczestnicy w 2 grupach przyjmowali różne dawki nerandomilastu w postaci tabletek dwa razy na dobę. Uczestnicy w grupie placebo przyjmowali tabletki placebo dwa razy na dobę. Tabletki placebo wyglądają tak samo jak tabletki nerandomilastu, lecz nie zawierają żadnego leku.

Badanie przeprowadzono w ponad 40 krajach1 i zrandomizowano do niego 1177 pacjentów. 

Informacje o programie badań klinicznych FIBRONEER™4,5

Program FIBRONEER™ obejmuje dwa randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane za pomocą placebo badania fazy III — FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) i FIBRONEER™-ILD (NCT05321082) — mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji nerandomilastu w okresie co najmniej 52 tygodni u pacjentów z IPF oraz u pacjentów z PPF. 

Pacjenci uczestniczący w badaniu FIBRONEER™-IPF otrzymywali doustnie nerandomilast w dawkach 9 mg lub 18 mg dwa razy na dobę, bądź placebo przez co najmniej 52 tygodnie.1 Dawkę nerandomilastu wynoszącą 18 mg dwa razy na dobę wybrano na podstawie wyników badania fazy II.1 Dodano dodatkową dawkę 9 mg nerandomilastu dwa razy na dobę w celu oceny stosunku korzyści do ryzyka przy niższej dawce, a także w celu uzyskania dodatkowych danych dotyczących zależności odpowiedzi od dawki oraz zależności odpowiedzi od ekspozycji.1

W obu badaniach pierwszorzędowym punktem końcowym jest bezwzględna zmiana FVC po 52 tygodniach w stosunku do stanu wyjściowego. Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym jest czas do pierwszego wystąpienia którejkolwiek ze składowych złożonego punktu końcowego: czas do pierwszego nagłego zaostrzenia IPF/PPF; czas do pierwszej hospitalizacji z przyczyn związanych z układem oddechowym; lub czas do wystąpienia zgonu (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) w trakcie badań.4,5

Informacje o leku nerandomilast

Nerandomilast (BI 1015550) jest eksperymentalnym, doustnym, preferencyjnym inhibitorem fosfodiesterazy 4B (PDE4B), który jest oceniany jako potencjalna metoda leczenia idiopatycznego włóknienia płuc (IPF) i postępującego włóknienia płuc (PPF).2 Ten związek jest lekiem eksperymentalnym i nie został jeszcze zarejestrowany do stosowania. Nie określono skuteczności ani bezpieczeństwa stosowania tego badanego związku.

W lutym 2022 r. FDA nadała nerandomilastowi status przełomowej terapii w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc (IPF).2 

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję nerandomilastu analizowano w ramach randomizowanego badania fazy II, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo u pacjentów z IPF (n=147). Pierwszorzędowym punktem końcowym badania była zmiana wartości FVC (miary czynności płuc) w stosunku do wartości wyjściowej w ciągu 12-tygodniowego okresu leczenia.2

Informacje o IPF i PPF
IPF należy do najbardziej rozpowszechnionych postępujących śródmiąższowych chorób płuc (ILD) przebiegających z włóknieniem. Objawy IPF obejmują duszność podczas aktywności fizycznej, uporczywy, suchy kaszel, dyskomfort w klatce piersiowej, zmęczenie i osłabienie. Chociaż IPF uznawane jest za „rzadkie” schorzenie, choruje na nie około 3 milionów ludzi na świecie.6,7 Choroba dotyka głównie osoby po 50. roku życia, częściej mężczyzn niż kobiety.6 

U pacjentów z pewnymi typami ILD przebiegającej z włóknieniem, oprócz IPF, może rozwinąć się postępujący fenotyp określany jako postępujące włóknienie płuc (PPF). W przypadkach ILD innych niż IPF postępujące włóknienie płuc definiuje się jako nasilenie objawów ze strony układu oddechowego, fizjologiczne oznaki progresji choroby oraz radiologiczne oznaki progresji choroby.8 

Informacje o firmie Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim jest firmą biofarmaceutyczną działającą zarówno w obszarze zdrowia ludzi, jak i zwierząt. Jako jeden z największych inwestorów w obszarze badań i rozwoju w branży koncentruje się na opracowywaniu innowacyjnych terapii, które mogą wydłużyć życie pacjentów i poprawić jego jakość, stanowiąc odpowiedź na niezaspokojone potrzeby medyczne. Jako niezależny podmiot firma Boehringer już od swojego powstania w 1885 roku niezmiennie bierze pod uwagę perspektywę długoterminową, kierując się zasadą zrównoważonego rozwoju w całym łańcuchu wartości. Ponad 53 500 pracowników firmy obsługuje ponad 130 rynków, wspólnie tworząc zdrowszą, bardziej zrównoważoną i sprawiedliwą przyszłość. Więcej informacji można znaleźć na stronach internetowych www.boehringer-ingelheim.com/uk (Wielka Brytania) lub www.boehringer- ingelheim.com (pozostałe kraje świata).

Piśmiennictwo:

  1. Richeldi L i wsp. (2023) Projekt prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania fazy III oceniającego preparat BI 1015550 u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (FIBRONEER-IPF). W: BMJ Open Respir Res. 2023; 10(1): e001563.
  2. Boehringer Ingelheim (2022) FDA przyznaje preparatowi BI 1015550 status przełomowej terapii w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc. Stan na sierpień 2024 r. Dostępne na stronie: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy.
  3. Richeldi L i wsp. (2022) Badanie preferencyjnego inhibitora fosfodiesterazy 4B w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc. W: N Engl J Med 2022;386:2178-2187.
  4. Boehringer Ingelheim (2024) Badanie mające na celu sprawdzenie, czy preparat BI 1015550 poprawia czynność płuc u osób z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF). Stan na sierpień 2024 r. Dostępne na stronie: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321069. 
  5. Boehringer Ingelheim (2024) Badanie mające na celu sprawdzenie, czy preparat BI 1015550 poprawia czynność płuc u osób ze śródmiąższową chorobą płuc przebiegającą z włóknieniem o postępującym fenotypie (PF-ILD). Stan na sierpień 2024 r. Dostępne na stronie: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results.
  6. Europejska Fundacja na rzecz Chorób Płuc (2023) IPF - idiopatyczne włóknienie płuc. Stan na sierpień 2024 r. Dostępne na stronie: https://europeanlung.org/en/information-hub/factsheets/ipf-idiopathic-pulmonary-fibrosis/
  7. Koudstaal T, Wijsenbeek MS. Idiopatyczne włóknienie płuc. Presse Med 2023; 52(3):104166.
  8. Cottin, V. Am J Respir Crit Care Med 2023; 207(1):11-13. 

Usługi

Print this Press release