Nerandomilast erreicht den primären Endpunkt in der zulassungsrelevanten FIBRONEER™-IPF Studie
- Wie erste Daten aus der FIBRONEER™-IPF zeigen, erreichte die Prüfsubstanz Nerandomilast den primären Endpunkt: die absolute Veränderung der forcierten Vitalkapazität [ml] in Woche 52 gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo.
- Die FIBRONEER™-IPF Studie ist die bisher größte Studie zur idiopathischen Lungenfibrose (IPF). Sie hat Patient*innen an etwa 330 Standorten in über 30 Ländern rekrutiert.1,5
- Die vollständigen Studiendaten zur Wirksamkeit und Sicherheit werden im ersten Halbjahr 2025 präsentiert.
- Boehringer Ingelheim wird bei der US-amerikanischen FDA und anderen Gesundheitsbehörden weltweit für Nerandomilast die Zulassung des Medikamentes zur Behandlung der IPF beantragen.
Die FIBRONEER™-IPF-Studie von Boehringer Ingelheim hat ihren primären Endpunkt, die absolute Veränderung der forcierten Vitalkapazität [ml] (FVC) in Woche 52 gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo, erreicht. FVC ist ein Maß für die Lungenfunktion.1
Basierend auf diesem Ergebnis wird Boehringer Ingelheim bei der US Food & Drug Administration (FDA) und anderen Gesundheitsbehörden weltweit einen Antrag für die Zulassung von Nerandomilast zur Behandlung von IPF einreichen. Die FDA hat die Breakthrough Therapy Designation in IPF im Jahr 2022 erteilt und damit die klinische Entwicklung beschleunigt.2
„Dies ist seit einem Jahrzehnt die erste Phase-III-Studie bei IPF, die ihren primären Endpunkt9 erreicht hat“, sagte Ioannis Sapountzis, Head of Global Therapeutic Areas bei Boehringer Ingelheim. „Die heutige Nachricht stellt den nächsten Schritt in unserer langen Forschungsgeschichte auf dem Gebiet der idiopathischen Lungenfibrose dar – einer Krankheit, die mit einem hohen ungedeckten Bedarf für die Patient*innen verbunden ist. Wir treiben unsere Forschungsaktivitäten auf diesem Gebiet kontinuierlich an, um mehr Behandlungsoptionen für eine der häufigsten interstitiellen Lungenerkrankungen zu schaffen.“
Nerandomilast ist ein oraler Inhibitor der Phosphodiesterase 4B (PDE4B). Er ist nicht zugelassen, so dass Sicherheit und Wirksamkeit von Nerandomilast bisher nicht erwiesen sind.3 Die Prüfsubstanz wird im Rahmen des globalen FIBRONEER™-Programms untersucht, das zwei Phase-III-Studien umfasst – FIBRONEER™-IPF4 bei Patient*innen mit IPF und FIBRONEER™-ILD5 bei Menschen mit progredienter Lungenfibrose (PPF).
Über FIBRONEER™-IPF (NCT05321069)4
FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast über mindestens 52 Wochen bei Patient*innen mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF).
Primärer Endpunkt:
Absolute Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) (ml) in Woche 52 gegenüber dem Ausgangswert.
Wichtigster sekundärer Endpunkt:
Zeit bis zum ersten Auftreten einer der Komponenten des kombinierten Endpunkts: Zeit bis zur ersten akuten IPF-Exazerbation, erste Hospitalisierung wegen respiratorischer Ursache oder Tod (je nachdem, was zuerst eintritt) über die Dauer der Studie.
Die Teilnehmer*innen werden in 3 Gruppen randomisiert. Teilnehmer*innen in 2 Gruppen nehmen zweimal täglich verschiedene Dosen von Nerandomilast als Tabletten ein. Die Teilnehmer*innen in der Placebo-Gruppe nehmen zweimal täglich Placebo-Tabletten ein. Diese sehen aus wie Nerandomilast-Tabletten, enthalten aber kein Arzneimittel.
Die Studie wurde in mehr als 30 Ländern durchgeführt1 und randomisierte 1177 Patient*innen.
Über das klinische Programm FIBRONEER™4,5
Das FIBRONEER™-Programm umfasst zwei randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studien — FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) und FIBRONEER™-ILD (NCT05321082) — zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Nerandomilast über mindestens 52 Wochen bei Patient*innen mit IPF und bei Patient*innen mit PPF.
Patient*innen, die an der FIBRONEER™-IPF-Studie teilnahmen, wurden über mindestens 52 Wochen entweder mit oralem Nerandomilast in zweimal täglichen Dosen von 9 mg oder 18 mg oder mit Placebo behandelt.1 Die zweimal tägliche Dosis von 18 mg Nerandomilast wird durch die Ergebnisse der Phase-II-Studie gestützt.1 Eine zusätzliche zweimal tägliche Dosis von 9 mg Nerandomilast wurde ergänzt, um das Nutzen-Risiko-Profil bei einer niedrigeren Dosis zu bewerten und weitere Dosis-Wirkungs- und Expositions-Wirkungs-Daten bereitzustellen.1
In beiden Studien ist der primäre Endpunkt die absolute Veränderung der FVC in Woche 52 gegenüber dem Ausgangswert. Der wichtigste sekundäre Endpunkt ist die Zeit bis zum ersten Auftreten einer der Komponenten des kombinierten Endpunkts: Zeit bis zur ersten akuten IPF/PPF-Exazerbation, erste Hospitalisierung wegen respiratorischer Ursache oder Tod (je nachdem, was zuerst eintritt) über die Dauer der Studien.4,5
Über Nerandomilast
Nerandomilast (BI 1015550) ist ein oraler, präferenzieller Inhibitor der Phosphodiesterase 4B (PDE4B), der als potenzielle Behandlung für idiopathische Lungenfibrose (IPF) und progrediente Lungenfibrose (PPF) untersucht wird.2 Diese Verbindung ist eine Prüfsubstanz und ist nicht für die Behandlung zugelassen. Die Wirksamkeit und Sicherheit dieser Prüfsubstanz ist noch nicht erwiesen.
Im Februar 2022 erhielt Nerandomilast die FDA Breakthrough Therapy Designation für die Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose (IPF).2
Die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Nerandomilast wurde in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-II-Studie an Patient*innen mit IPF (n = 147) untersucht. Der primäre Endpunkt war eine Veränderung der FVC (ein Maß für die Lungenfunktion) gegenüber dem Ausgangswert über einen 12-wöchigen Behandlungszeitraum.3
Über IPF und PPF
IPF ist eine der häufigsten progredient fibrosierenden interstitiellen Lungenerkrankungen (ILD). Zu den Symptomen der IPF gehören Atemnot während der Aktivität, trockener und anhaltender Husten, Brustbeschwerden, Müdigkeit und Schwäche. Obwohl IPF als „selten“ gilt, sind weltweit etwa 3 Millionen Menschen von IPF betroffen.6,7 Die Krankheit betrifft in erster Linie Patient*innen über 50 Jahre. Sie tritt häufiger bei Männern als bei Frauen auf.6
Zusätzlich zur IPF können Patient*innen mit bestimmten Arten von fibrosierender ILD einen progredienten Phänotyp entwickeln, der als progrediente Lungenfibrose (PPF) bezeichnet wird. Bei anderen ILDs als IPF wird die progrediente Lungenfibrose definiert durch eine Verschlechterung der respiratorischen Symptome, physiologische Nachweise einer Krankheitsprogression und radiologische Nachweise einer Krankheitsprogression.8
Boehringer Ingelheim
Boehringer Ingelheim ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das in den Bereichen Humanmedizin und Tiergesundheit tätig ist. Als einer der größten Investoren in Forschung und Entwicklung konzentriert sich das Unternehmen auf die Entwicklung innovativer Therapien in Bereichen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Durch die Unabhängigkeit seit seiner Gründung im Jahr 1885 nimmt Boehringer eine langfristige Perspektive ein und verankert Nachhaltigkeit entlang der gesamten Wertschöpfungskette. Mehr als 53.500 Mitarbeitende bedienen über 130 Märkte für eine gesündere, nachhaltigere und gleichberechtigtere Zukunft. Erfahren Sie mehr unter www.boehringer-ingelheim.com.
Referenzen
1. Richeldi L, et al. (2023) Design of a phase III, double-blind, randomised, placebo-controlled trial of BI 1015550 in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (FIBRONEER-IPF). In: BMJ Open Respir Res. 2023; 10(1): e001563.
2. Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Verfügbar unter: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy. LetzterZugriff: August 2024.
3. Richeldi L, et al. (2022) Trial of a Preferential Phosphodiesterase 4B Inhibitor for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. In: N Engl J Med 2022;386:2178-2187.
4. Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF). Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321069. Letzter Zugriff: August 2024.
5. Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases (PF-ILDs). Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results. Letzter Zugriff: August 2024.
6. European Lung Foundation (2023) IPF - Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Verfügbar unter: https://europeanlung.org/en/information-hub/factsheets/ipf-idiopathic-pulmonary-fibrosis/ Letzter Zugriff: August 2024.
7. Koudstaal T, Wijsenbeek MS. Idiopathic pulmonary fibrosis. Presse Med 2023; 52(3):104166.
8. Cottin, V. Am J Respir Crit Care Med 2023; 207(1):11-13.
9. King TE Jr et al (2014) A phase 3 trial of pirfenidone in patients with idiopathic pulmonary fibrosis. In: N Engl J Med 2014:370:2083-2092.
Medienkontakt
