Biopharmazeutika: große Moleküle, riesiges Potenzial
Biopharmazeutische Arzneimittel sind die Grundlage für viele neue therapeutische Ansätze – und zugleich große Hoffnungsträger für zahlreiche Patientinnen und Patienten. In ihnen steckt das Potenzial, bisher nicht behandelbare Krankheiten besonders zielgerichtet zu adressieren. Doch die Arbeiten an diesen vielfältigen Wirkstoffen, von der Erforschung bis zur Produktion, sind hochkomplex, erfordern spezielles Know-how sowie besondere Technologien und Geräte.
„Biopharmazeutika nehmen eine wachsende Rolle bei der Behandlung unterschiedlichster Erkrankungen ein. Bahnbrechende Innovationen, wie Immuntherapien und Antikörper-Konjugate, wurden in der Vergangenheit kontinuierlich auf dem Markt eingeführt. Neue Modalitäten, wie zum Beispiel Gen- und Zelltherapien sowie virale Therapeutika, sind momentan in der Entwicklung oder bereits am Markt. Die Entwicklung dieser neuen Therapien gibt Patientinnen und Patienten, die bisher nur unzureichend behandelt werden konnten, neue Hoffnung.“
Ralf Schumacher, Head of Development Biologicals bei Boehringer Ingelheim
Wo liegt das Potenzial der Biopharmazeutika?
Bis heute konnten unterschiedlichste Biopharmazeutika bei der Behandlung von schwerwiegenden Krankheiten wie Autoimmun- oder rheumatischen Erkrankungen, multipler Sklerose oder Krebs einen Unterschied machen. Für die Zukunft erhoffen sich Forschende im Bereich der Onkologie weitere Durchbrüche, wie zum Beispiel durch die zielgerichtete Aktivierung des körpereigenen Immunsystems gegen den Tumor. Große Hoffnung liegt unter anderem auch auf dem Einsatz gentechnisch veränderter Zellen oder onkolytischer Viren. Doch die Anwendungsmöglichkeiten sind vielfältig. Biopharmazeutika bieten auch vielversprechende therapeutische Optionen für seltene Erkrankungen, bei denen es vorher keine Behandlungsmöglichkeit gegeben hatte oder für die nur Therapien mit geringer Wirksamkeit verfügbar waren, zum Beispiel bei seltenen Hauterkrankungen.
Im Jahr 2022 entfiel fast jede zweite Neuzulassung in Europa auf ein Biopharmazeutikum (46 Prozent)1 , in den USA waren es über 40 Prozent2. Insgesamt waren 2021 mehr als 350 Biopharmazeutika für den deutschen Markt zugelassen.3
Laut des aktuellen Biotech-Reports des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller e.V. wächst auch in Deutschland der Anteil der biopharmazeutischen Pipeline-Projekte weiter.
Biopharmazeutika: Was macht sie besonders?
Bei Biopharmazeutika handelt es sich um komplexe Proteine oder Peptide, die mit aufwendigen biotechnologischen Verfahren in lebenden Organismen hergestellt werden. Während chemische Arzneimittel aus einer vergleichsweise einfachen Struktur bestehen und durch standardisierte Prozesse repliziert werden können, werden Biopharmazeutika in lebenden Zellkulturen oder Mikroorganismen hergestellt. Dabei befinden sich die Werkzeuge bereits in den Zellen (z.B. von Hefen oder Bakterien), doch es bedarf einer Anleitung, um den gewünschten Wirkstoff zu produzieren. Die Zellen werden hierbei gentechnisch so verändert, dass sie die gewünschten Moleküle zur Herstellung des Medikaments abgeben.
Biopharmazeutischer Produktionsprozess
Die produzierenden Zellen sind sehr empfindlich. Schon kleine Veränderungen in ihrer Umgebung, zum Beispiel durch Schwankungen der physikalischen Parameter wie Temperatur, pH-Wert oder Druck, können große Auswirkungen auf die Produktion des gewünschten Moleküls haben. Deshalb ist die Entwicklung eines stabilen Produktionsprozesses ein besonders kritischer Schritt, da er die finale Produktqualität bestimmt. Die kontinuierliche Prozesskontrolle ist folglich essenziell.
Monoklonale Antikörper machen die Mehrheit der zugelassenen Biopharmazeutika aus und können sehr zielgenau eingesetzt werden. Zur Klasse der Biopharmazeutika zählen aber auch gentechnisch veränderte Proteine sowie Impfstoffe, Peptide, Gen- und Zelltherapien.
Chemische Medikamente vs. Biopharmazeutika
Was die Wirkstoffart besonders macht, ist ihre Größe. Sie sind winzige Riesen. Während chemische Wirkstoffe, wie zum Beispiel Acetylsalicylsäure (Aspirin), eine Masse von rund 0,18 Kilodalton, eine Maßeinheit der Masse, hat, kommen biopharmazeutische Moleküle schnell auf die 10.000 bis 100.000-fache Größe.
Boehringer Ingelheim ist Pionier in der biopharmazeutischen Forschung und seit 1963 auf diesem Feld tätig. In den letzten Jahren erhielten wir in diesem Bereich vier Zulassungen, die aus der eigenen die Forschungs- und Entwicklungsarbeit hervorgingen. Daneben ist auch Boehringer Ingelheim BioXcellence™ als einer der führenden Auftragshersteller für Biopharmazeutika weltweit bekannt und erfolgreich.
1 Biotech-Report „Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2022“, Boston Consulting Group, vfa bio – Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V.
2 Mullard, A. (2023). 2022 FDA approvals. Nature Reviews Drug Discovery, 22(2), 83–88. https://doi.org/10.1038/d41573-023-00001-3
3 Biotech-Report „Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2022“, Boston Consulting Group, vfa bio – Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V.