Oraler Gerinnungshemmer für Kindern

Bis dahin keine zugelassene Therapie für Kinder und Jugendliche in dieser Indikation
Bisheriger Behandlungsstandard (Standard of Care, SoC) mit einer Reihe von Einschränkungen verbunden¹
Zulassung basiert auf speziellem klinischen pädiatrischen Programm für Dabigatran und ergänzt etabliertes und gut dokumentiertes Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil bei Erwachsenen²
Teil der Zulassung ist die Implementierung von behördlich beauflagtem Schulungsmaterial. Die Anwendung von Dabigatranetexilat in der pädiatrischen Indikation kann erfolgen, sobald dieses genehmigt und verteilt ist

Ingelheim, Deutschland, 16. März 2021 – Boehringer Ingelheim hat von der Europäischen Kommission die Zulassung für die Anwendung von Pradaxa^® (Dabigatranetexilat) zur Behandlung venöser thromboembolischer Ereignisse (VTE) und zur Prävention rezidivierender VTE bei pädiatrischen Patienten von der Geburt bis zum Alter von unter 18 Jahren erhalten. Bis dahin stand keine zugelassene Therapie für Kinder und Jugendliche in diesem Bereich zur Verfügung, und der bisherige Behandlungsstandard (Standard of Care, SoC) ist mit einer Reihe von Einschränkungen verbunden – darunter die Notwendigkeit einer häufigen Kontrolle des Ausmaßes der Antikoagulation oder die Belastung durch tägliche Injektionen.¹ Die aktualisierte Zulassung ermöglicht Kindern und Jugendlichen Zugang zu einem oralen Gerinnungshemmer der neuen Generation.

Ärzten steht nun ein orales Antikoagulans zur Verfügung, das speziell auch bei Kindern und Jugendlichen getestet wurde und deren besonderen Bedürfnissen gerecht wird. Damit ist nun eine Therapie zugelassen, die oral verabreicht werden kann und für die keine routinemäßige Kontrolle des Ausmaßes der Antikoagulation notwendig ist. Es wurden zwei neue Formulierungen von Dabigatran (Granulat und Pulver zur Herstellung einer oralen Lösung) für Kinder und Jugendliche entwickelt. Darüber hinaus können bei älteren Kindern und Jugendlichen auch die schon im Markt befindlichen Kapseln angewendet werden, sobald das behördlich beauflagte Schulungsmaterial genehmigt und verteilt ist.

“Das Sicherheitsprofil von Dabigatran bei Erwachsenen ist sowohl im Rahmen klinischer Studien als auch im Behandlungsalltag etabliert und gut dokumentiert. Wir freuen uns, dass es nun auch bei Kindern und Jugendlichen bestätigt wurde,“ sagt Dr. Petra Moroni-Zentgraf, Medizinische Leiterin, Boehringer Ingelheim Deutschland. „Die erweiterte Zulassung ist ein weiterer Beleg dafür, dass Dabigatran in einer breiten Patientenpopulation genutzt werden kann. Dafür spricht auch die langjährige klinische Erfahrung aus über 10 Millionen Patientenjahren in den bisher zugelassenen Indikationen weltweit.“

Die Zulassung der Europäischen Kommission basiert auf einem speziellen klinischen pädiatrischen Studienprogramm. Darunter die DIVERSITY-Studie, welche die Nicht-Unterlegenheit von Dabigatran bei pädiatrischen Patienten mit hohem Risiko für VTE im Vergleich zur Standardtherapie zeigte. Das Risiko für auftretende Blutungen war dabei vergleichbar.² Die Studie zeigte günstige Ergebnisse in Bezug auf die Sicherheit von Dabigatran bei Kindern und Jugendlichen mit VTE und anhaltenden Risikofaktoren für eine Thrombose.

HINWEISE FÜR DIE REDAKTION

Über die DIVERSITY-Studie
Die offene, randomisierte (1:2), parallelgruppen, Phase llb/lll Nicht-Unterlegenheits-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Dabigatran im Vergleich zur Standardtherapie bei Kindern und Jugendlichen von Geburt an bis zum 18. Lebensjahr mit akutem VTE, die für mehr als 3 Monate eine Antikoagulationstherapie benötigten. Dabei wurde ein Dosierungsschema entsprechend dem jeweiligen Alter und Gewicht der Patienten angewendet.²

Der kombinierte primäre Endpunkt war der Anteil der Patienten mit einer kompletten Auflösung des Thrombus und der Patienten, die frei von rezidivierenden VTE oder Tod durch ein VTE waren. Sekundäre Endpunkte waren das Sicherheitsprofil und pharmakokinetische/pharmakodynamische Eigenschaften.²

Die Ergebnisse der DIVERSITY Studie zeigten die Nicht-Unterlegenheit von Dabigatran im Vergleich zur Standardtherapie in Bezug auf die Wirksamkeit bei der Behandlung von akuten VTE mit vergleichbaren pharmakokinetischen/pharmakodynamischen Eigenschaften wie bei Erwachsenen.²

Über die Studie zur sekundären Prävention von VTE
Die offene, einarmige Phase lll Studie ist die erste dieser Art, die Ergebnisse bei Kindern beschreibt, die mit einem direkten oralen Antikoagulans zur sekundären Prävention von VTE behandelt wurden. In der Studie wurden etwa 200 Kinder über 12 Monate mit Dabigatran behandelt. Der primäre Endpunkt der Studie beinhaltete das Wiederauftreten von VTE, Blutungen und Mortalität nach 6 und nach 12 Monaten.¹

Die Studie zeigte eine insgesamt niedrige Rate rezidivierenden VTE und Blutungen.¹ Die Autoren schlossen auf günstige Ergebnisse von Dabigatran bei Kindern mit VTE und anhaltenden Risikofaktoren für Thrombose in Bezug auf Sicherheit.¹

Boehringer Ingelheim
Die Entwicklung neuer und besserer Medikamente für Menschen und Tiere ist das, was unsere Arbeit ausmacht. Unser Auftrag ist es, bahnbrechende Therapien zu entwickeln, die Leben verändern. Seit der Gründung im Jahr 1885 ist Boehringer Ingelheim unabhängig und in Familienbesitz. Dadurch sind wir frei, unsere langfristige Vision zu verfolgen: die gesundheitlichen Herausforderungen der Zukunft zu identifizieren und dort tätig zu werden, wo wir am meisten erreichen können.

In unserem weltweit führenden, forschungsgetriebenen Unternehmen schaffen täglich über 51.000 Mitarbeitende Werte durch Innovation in unseren drei Geschäftsbereichen: Humanpharma, Tiergesundheit und Biopharmazeutische Auftragsproduktion. Im Jahr 2019 erzielte Boehringer Ingelheim Umsatzerlöse von 19 Milliarden Euro. Unsere umfassenden Investitionen von knapp 3,5 Milliarden Euro in Forschung und Entwicklung wirken als Innovationstreiber und ermöglichen die nächste Generation von Medikamenten, die Leben retten und Lebensqualität verbessern.

Wir können mehr wissenschaftliche Chancen nutzen, indem wir auf die Kraft von Partnerschaften und die Vielfalt der Expertinnen und Experten in den Life Sciences setzen. Durch Zusammenarbeit können wir den nächsten medizinischen Durchbruch schneller erreichen, der das Leben heutiger und zukünftiger Patienten verändern wird.

Weitere Informationen zu Boehringer Ingelheim finden Sie unter www.boehringer-ingelheim.de und in unserem Unternehmensbericht: http://unternehmensbericht.boehringer-ingelheim.de