Neue Daten von Boehringer Ingelheim unterstützen den potenziellen Einsatz von Nintedanib bei Kindern und Jugendlichen mit fibrosierender interstitieller Lungenerkrankung
- Die Phase-III-Studie InPedILD zeigte ermutigende Ergebnisse für die beiden co-primären Endpunkte. Die vollständigen Daten wurden im European Respiratory Journal veröffentlicht und auf dem Kongress der European Respiratory Society in Barcelona, Spanien, präsentiert.
- Im Falle einer Zulassung wäre Nintedanib die weltweit erste zugelassene Behandlung für Kinder und Jugendliche mit fibrosierender interstitieller Lungenerkrankung und würde damit einen hohen medizinischen Bedarf adressieren.
- Die Ergebnisse ergänzen die etablierte klinische Wirksamkeit von Nintedanib bei Erwachsenen. Sie untermauern das kontinuierliche Engagement von Boehringer Ingelheim, Forschung und Therapie für Menschen mit Lungenfibrose voranzutreiben, und bekräftigen das selbstgesteckte Ziel, das Leben von Generationen zu verbessern.
Ingelheim, Deutschland, 5. September 2022 - Boehringer Ingelheim stellte heute Phase-III-Daten aus der InPedILD-Studie vor, in der die Pharmakokinetik und das Sicherheitsprofil von Nintedanib bei Kindern und Jugendlichen im Alter zwischen 6 und 17 Jahren mit klinisch signifikanter fibrosierender interstitieller Lungenerkrankung (ILD) untersucht wurden. Die Studie zeigte ermutigende Daten für die beiden co-primären Endpunkte. Die Ergebnisse wurden im European Respiratory Journal (ERJ) veröffentlicht sowie auf dem Kongress der European Respiratory Society (ERS) in Barcelona, Spanien, vorgestellt.1
„Basierend auf der Wirkweise von Nintedanib, der präklinischen Evidenz und dem klinischen Nutzen bei Erwachsenen gab es naheliegende Gründe, seinen Effekt bei Kindern mit interstitieller Lungenerkrankung zu untersuchen“, so der koordinierende Prüfarzt, Prof. Robin Deterding, M.D., Direktor des Breathing Institute am Kinderkrankenhaus Colorado. „Diese Studie unterstützt den potenziellen Einsatz von Nintedanib mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen, für die es keine zugelassenen evidenzbasierten Therapien gibt.“
Die InPedILD-Ergebnisse zeigten, dass das gewichtsbasierte Dosierungsschema von Nintedanib bei Kindern und Jugendlichen mit fibrosierender ILD zu einer vergleichbaren Exposition wie bei Erwachsenen mit fibrosierender ILD führte. Darüber hinaus wies Nintedanib ein akzeptables Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil ohne neu identifizierte Sicherheitssignale im Vergleich zu Erwachsenen mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF), anderen chronisch progredient fibrosierenden interstitiellen Lungenerkrankungen (chronische PF-ILDs) und systemischer Sklerose-assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (SSc-ILD) auf.1 Basierend auf diesen Erkenntnissen werden Zulassungsanträge bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingereicht.
„Obwohl interstitielle Lungenerkrankungen im Kindesalter sehr selten sind, können ihre Auswirkungen auf die Kinder, Jugendlichen und ihre Angehörigen verheerend sein“, sagte Dr. Susanne Stowasser, Associate Head of Medicine Pulmonology bei Boehringer Ingelheim. „Die Ergebnisse von InPedILD sind ein weiterer Schritt auf dem Weg, den dringenden Bedarf an gut geprüften Therapien für Kinder und Jugendliche, die mit ILD leben, zu decken. Diese Daten unterstützen weiter das kontinuierliche Engagement von Boehringer Ingelheim, Bereiche mit unerfülltem medizinischen Bedarf zu adressieren und die Forschung für Menschen aller Generationen, die mit Lungenfibrose leben, voranzutreiben.“
Die interstitielle Lungenerkrankung im Kindesalter (chILD) umfasst mehr als 200 seltene Erkrankungen mit beeinträchtigenden Symptomen wie Husten, Atemnot und beschleunigter Atmung. Ihre genaue Prävalenz ist unbekannt und wird mit einer gemeldeten Inzidenz von 1,5 bis 3,8 pro Million als sehr selten eingestuft.2 Noch seltener ist die Lungenfibrose im Rahmen von chILD, wobei keine Schätzungen der weltweiten Prävalenz bekannt sind und es vor InPedILD keine internationalen Studien gab.2 chILD ist mit einer erheblichen Mortalität und Morbidität verbunden.4 Wenn sich ihr Zustand verschlechtert, benötigen viele pädiatrische Patienten:innen Sauerstoff, um ihr tägliches Leben zu bewältigen, und sind auf eine Lungentransplantation angewiesen.3,4 Es gibt keine etablierten Diagnosekriterien und nur wenige Behandlungsrichtlinien.2,5,6 Die derzeitige Standardbehandlung umfasst den Einsatz von Therapien wie Steroiden und steroidsparenden Immunsuppressiva außerhalb der Zulassung, deren Nebenwirkungen bekannt sind und für deren Einsatz es nur begrenzte Evidenz gibt.2
Über die Studie1
- InPedILD (NCT04093024) ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie, in der die Dosisexposition und Sicherheit von Nintedanib zusätzlich zur Standardbehandlung über 24 Wochen untersucht wird, gefolgt von einer offenen Behandlung mit Nintedanib von unterschiedlicher Dauer bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 6-17 Jahren mit klinisch signifikanter fibrosierender ILD. Es ist eine der ersten randomisierten, kontrollierten klinischen Studien, die sich auf interstitielle Lungenerkrankungen im Kindesalter konzentriert.
- Die pharmakokinetischen Ergebnisse zeigten, dass die Nintedanib-Exposition bei Kindern innerhalb der Schwankungsbreite lag, die bei Erwachsenen beobachtet wurde, welche mit der zugelassenen Dosis behandelt wurden. Diese Beobachtung unterstützt die Verwendung eines gewichtsbasierten Dosierungsschemas in der pädiatrischen Population.
- Der Sicherheitsendpunkt basierte auf dem Anteil der Patienten:innen mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen in Woche 24. Wie bei Erwachsenen war auch in der InPedILD-Studie die häufigste Nebenwirkung von Nintedanib Diarrhö. Sämtliche gemeldeten Diarrhö-Ereignisse konnten ohne vorzeitiges Absetzen der Studienmedikation erfolgreich behandelt werden.
Über Nintedanib
Nintedanib ist ein niedermolekularer Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI), der u. a. die Rezeptor-Tyrosinkinasen der Wachstumsfaktoren VEGF, FGF und PDGF hemmt, die an fibrotischen Prozessen beteiligt sind.7 Nintedanib ist unter dem Markennamen OFEV® bereits in mehr als 80 Ländern für die Behandlung von idiopathischer Lungenfibrose (IPF) zugelassen. Im April 2020 wurde Nintedanib in der Europäischen Union als erste und einzige Therapie zugelassen, die den Krankheitsverlauf der SSc-ILD effektiv verlangsamen kann.7
Die Zulassung von Nintedanib für die Indikation chronische PF-ILD in der Europäischen Union erfolgte im Juli 2020. OFEV® ist damit aktuell die einzige zugelassene Therapie für IPF und alle anderen chronischen progredient fibrosierenden interstitiellen Lungenerkrankungen.7
Boehringer Ingelheim
Boehringer Ingelheim arbeitet an bahnbrechenden Therapien, die das Leben heutiger und zukünftiger Generationen verändern. Als führendes forschungsgetriebenes biopharmazeutisches Unternehmen schafft das Unternehmen Werte durch Innovationen in Bereichen mit hohem ungedeckten medizinischen Bedarf. Seit seiner Gründung im Jahr 1885 ist Boehringer Ingelheim in Familienbesitz und verfolgt eine langfristige Perspektive. Mehr als 52.000 Mitarbeitende bedienen über 130 Märkte in den drei Geschäftsbereichen Humanpharma, Tiergesundheit und Biopharmazeutische Auftragsproduktion.
Erfahren Sie mehr unter www.boehringer-ingelheim.com/de/
Referenzen
1 Deterding R. et al. Nintedanib in children and adolescents with fibrosing interstitial lung diseases. Eur Respir J. 2022; doi: 10.1183/13993003.01512-2022.
2 Deterding R. et al. Study design of a randomised, placebo controlled
trial of nintedanib in children and adolescents with fibrosing interstitial lung disease. ERJ Open Res. 2021 Jun 21;7(2):00805-2020.
3 Deterding R. et al. Approaching Clinical Trials in Childhood Interstitial Lung Disease and Pediatric Pulmonary Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2019 Nov 15;200(10):1219-1227.
4 Cunningham S. et al. Children's interstitial and diffuse lung disease. Lancet Child Adolesc Health. 2019; 10.1016/S2352-4642(19)30117-8.
5 Kurland et al. An official American Thoracic Society clinical practice guideline. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 1;188(3):376-94.
6 Bush et al. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84
7 OFEV® Fachinformation.
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