Fra idé til lægemiddel
Udviklingen af et nyt lægemiddel tager cirka 12 år. Det inkluderer omfattende arbejde og store investeringer. Den farmaceutiske innovation og produktudvikling kræver tæt samarbejde mellem den farmaceutiske industri, sundhedspersonale og/eller akademiske forskningsinstitutioner med den nødvendige kliniske erfaring og faglige ekspertise på højt niveau. Globalt arbejder over 8000 ansatte i Boehringer Ingelheim med forskning og udvikling, eller i medicinsk afdeling.
Før vi igangsætter et udviklingsprojekt for et nyt lægemiddel, er der nogle spørgsmål, vi må besvare. For eksempel; hvad er behovet for ny innovativ behandling indenfor det specifikke sygdomsområde? Har vi fuldt ud forstået de bagvedliggende årsager til sygdommen? Svarene på disse spørgsmål og andre lignende spørgsmål, forsøger vi at belyse via samtaler med specialister på området. Herefter begynder søgningen efter et molekyle, dvs en substans eller en komponent, som for eksempel kan være et enzym eller en receptor ligand. Når vi har identificeret et molekyle, starter processen med at udvikle varianter af det, som imødekommer de opstillede krav, der blev identificeret, da vi besvarede spørgsmålene ved hjælp af specialister på området. Herudfra udvælges de optimale varianter til videre udvikling. En tommelfingerregel siger, at cirka 10 ud af 10.000 identificerede molekyler, går videre til det kliniske udviklingsprogram. Herfra vil kun et enkelt molekyle ende på apoteket, og blive tilgængeligt for patienten som et nyt lægemiddel.
Udviklingen af et nyt lægemiddel koster ofte investeringer på over 1 mia Euro.
Klinisk lægemiddelafprøvning
Efter at et molekyle er identificeret og udvalgt, kan forskerne begynde at se nærmere på dets virkning. Man har behov for at bedømme molekylets effekt og sikkerhed. Derfor udføres prækliniske og kliniske afprøvninger (Fase 1-3), som tager cirka 5 år. Kun molekyler, som har en veldokumenteret effekt og er veltolererede, går videre til næste udviklingsstadium.
Succes eller fiasko?
De første kliniske afprøvninger af molekylet foregår som test af molekylet i form af forsøgsmedicin. Dette er Fase 1 forsøg, hvor en lille gruppe raske frivillige voksne mennesker får forsøgsmedicinen med henblik på at teste sikkerheden og for at vurdere bivirkninger. Herefter udføres Fase 2 forsøg, hvor 100-500 frivillige patienter deltager i afprøvning af forsøgsmedicinen. I Fase 2 er formålet at undersøge den terapeutiske effekt, og fastsætte et doseringsinterval for den relevante patientgruppe. Endelig udføres Fase 3 forsøg, som gennemføres over flere år og involverer flere hundrede, eller flere tusind patienter, for at få et mere detaljeret billede af effekten af medicinen og de mulige bivirkninger. Afprøvning på børn udføres kun såfremt det er relevant. I så fald udføres afprøvningen først efter at forsøg på voksne er gennemført, og har vist acceptabel effekt og sikkerhed.
Når Fase 1-3 forsøgene er udført, og forsøgsmedicinens effekt og sikkerhed er undersøgt, kan forskerne opgøre resultaterne, og herudfra søge om godkendelse og registrering af det nye lægemiddel. I Danmark skal lægemidler vurderes og godkendes hos Lægemiddelstyrelsen og European Medicines Agency (EMA), før det registreres og kan sælges til behandlere og patienter.
Vil du læse mere om udviklingen af lægemidler, kan du kigge her: https://menneskerogmedicin.dk/udvikling/ og hvis du gerne vil læse mere om patientdeltagelse i klinisk lægemiddelafprøvning, kan du kigge her: https://www.nvk.dk/forsoegsperson
Oversigt Fase 1-3 videnskabelige forsøg
Fase 1 - Forsøgsmedicinen testes første gang i en lille gruppe raske frivillige forsøgspersoner (20-80 personer), efter at forsøgsmedicinen er gået videre med positive resultater i de prækliniske forsøg. Formålet med Fase 1 videnskabelige forsøg er, at idenficere bivirkninger og vurdere sikkerhed.
Fase 2 - Forsøgsmedicinen afprøves på en lidt større gruppe voksne mennesker (100-500), som er patienter, diagnosticeret med den sygdom, som medicinen er målrettet til. Formålet med Fase 2 videnskabelige forsøg er at vurdere medicinens effekt og sikkerhed i patienter, samt undersøge optimal dosis.
Fase 3 - forsøg bygger ovenpå den viden, som er opnået i de tidligere forsøg, og anvender den fastslåede optimale dosering i forhold til effekt og sikkerhed. Forsøgsmedicinen gives til en større gruppe patienter (fra under hundrede til mange tusinde) over en længere periode, for at bekræfte effekten og overvåge potentielle bivirkninger. Forsøgsmedicinen sammenlignes med den hidtidige standardbehandling og/eller placebo.