Boehringer Ingelheim gibt die Annahme und Validierung des Zulassungsantrags für Spesolimab zur Behandlung der Generalisierten Pustulösen Psoriasis durch die Europäische Arzneimittel-Agentur bekannt 

Ingelheim, Deutschland, 18. November 2021 – Boehringer Ingelheim gab heute bekannt, dass der Antrag des Unternehmens auf Zulassung eines Medikaments zur Behandlung von Schüben bei der Generalisierten Pustulösen Psoriasis (GPP) von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) validiert wurde und aktuell geprüft wird. 

Die GPP ist eine seltene, potenziell lebensbedrohliche, neutrophile Hauterkrankung, bei der sich schmerzhafte, mit sterilem Eiter gefüllte Pusteln bilden, die plötzlich auf dem ganzen Körper erscheinen können.^1,2.3 „Trotz des Namens unterscheidet sich die Generalisierte Pustulöse Psoriasis  in vielerlei Hinsicht von der häufiger auftretenden Psoriasis vulgaris. Bislang gibt es in der EU keine speziell für die Behandlung von GPP-Schüben zugelassenen Arzneimittel. Somit bringt uns die Annahme des Zulassungsantrags für Spesolimab einen Schritt näher an die Bereitstellung einer gezielten Behandlung für Menschen, die unter dieser sehr belastenden, unberechenbaren und schmerzhaften Hauterkrankung leiden“, erläuterte Janine Lamar, Global Spesolimab Lead bei Boehringer Ingelheim.

Die meistens in Schüben auftretende Entzündung kann auch andere Bereiche des Körpers erfassen und zu Infektionen oder Organkomplikationen führen, die lebensbedrohliche Formen annehmen können, weswegen die GPP in der Akutphase fast immer eine stationäre Aufnahme erfordert.⁴ Die Schübe wirken sich insgesamt deutlich negativ auf die Lebensqualität der Betroffenen aus.⁵
Es besteht ein großer ungedeckter Bedarf an Therapien, die die Symptome eines GPP-Schubs schnell und vollständig beseitigen können.

Grundlage des Zulassungsantrags war die 12-wöchige Studie Effisayil-1⁶; eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Spesolimab (Einmalgabe von 900 mg Spesolimab i.v.) bei Patienten mit einem GPP-Schub. In der Studie konnte in Bezug auf das Abheilen der Pusteln die Überlegenheit von Spesolimab im Vergleich zu Placebo nach einer Woche Behandlung nachgewiesen werden. 

Die US-amerikanische Behörde für Lebens- und Arzneimittel (U.S. Food and Drug Administration, FDA) hat Spesolimab für die Behandlung von GPP-Schüben schon 2018 die „Orphan Drug Designation“ (Arzneimittel für seltene Leiden) zuerkannt.  

Über Spesolimab
Spesolimab ist ein neuartiger humanisierter, selektiver Antikörper, der die Aktivierung des Interleukin-36-Rezeptors (IL-36R) blockiert, einen Signalweg des Immunsystems, der nachweislich an der Pathogenese verschiedener entzündlicher Erkrankungen beteiligt ist, darunter auch die GPP.^1,7,8  Es handelt sich um den ersten Arzneimittelkandidaten, der bei der Behandlung von GPP-Schüben auf den IL-36-Signalweg abzielt und in einer statistisch aussagekräftigen, randomisierten, placebokontrollierten Studie untersucht wurde. Spesolimab wird auch im Hinblick auf die Prävention von GPP-Schüben und die Behandlung anderer neutrophiler Hauterkrankungen untersucht, etwa der Palmoplantaren Pustulose und der Hidradenitis suppurativa.^9,10

Über die Generalisierte Pustulöse Psoriasis
Die GPP ist eine seltene, heterogene und potenziell lebensbedrohliche neutrophile Hauterkrankung, die sich klinisch von der Psoriasis vulgaris unterscheidet.^1,2 Sie entsteht durch eine Ansammlung von neutrophilen Granulozyten (speziellen weißen Blutkörperchen) in der Haut, wodurch sich am ganzen Körper schmerzhafte, sterile Pusteln bilden.² Der klinische Verlauf variiert: Bei einigen Patienten verläuft die Krankheit rezidivierend mit unregelmäßig wiederkehrenden Schüben, während sie bei anderen in einer persistierenden Form, d. h. mit periodischen Schüben, auftritt.² Die GPP-Schübe können unterschiedlich stark ausgeprägt sein. Bleiben sie unbehandelt, können sie aufgrund möglicher Komplikationen wie Sepsis oder Multiorganversagen lebensbedrohlich werden.⁴ Diese chronische, systemische Erkrankung beeinflusst die Lebensqualität der Betroffenen enorm und ist auch für das Gesundheitswesen eine erhebliche Belastung. Die Prävalenz der GPP variiert je nach geografischer Region. Frauen sind häufiger betroffen als Männer. ^1,11,12,13

Therapien für die GPP
Es besteht ein großer ungedeckter Bedarf an Therapien mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil, welche die Symptome akuter GPP-Schübe beseitigen und das erneute Auftreten von Schüben verhindern. Immunmodulierende Therapien, darunter Biologika, werden aufgrund der klinischen Erfahrung bei Patienten mit Plaque-Psoriasis auch zur Behandlung der GPP eingesetzt. Allerdings ist die Evidenz in Bezug auf Wirksamkeit und Sicherheit dieser Therapien bei der Behandlung der GPP begrenzt.

Boehringer Ingelheim Immunologie: von Patienten inspirierte wegweisende Wissenschaft
Das Leben von Patienten mit entzündlichen und fibrotischen Erkrankungen ist körperlich und emotional stark eingeschränkt. Diese Patienten stehen im Mittelpunkt unserer Arbeit: Sie sind unsere Partner und inspirieren uns bei unseren Bemühungen, Behandlungsparadigmen neu zu definieren. Als Familienunternehmen können wir langfristig planen. Wir haben es uns zum Ziel gesetzt, neuartige Therapien zu entdecken und zu entwickeln. Auf der Basis eines grundlegenden Verständnisses molekularer Signalwege treiben wir Behandlungen voran, mit denen viele entzündliche und fibrotische Erkrankungen verhindert oder behandelt werden können. Wir setzen auf langfristige Partnerschaften, um den Patienten so schnell wie möglich Zugang zu bahnbrechenden Therapien zu verschaffen.

Boehringer Ingelheim 
Boehringer Ingelheim arbeitet an bahnbrechenden Therapien, die das Leben von Menschen und Tieren verbessern. Als führendes forschungsgetriebenes biopharmazeutisches Unternehmen schafft das Unternehmen Werte durch Innovationen in Bereichen mit hohem ungedeckten medizinischem Bedarf. Seit seiner Gründung im Jahr 1885 ist Boehringer Ingelheim in Familienbesitz und verfolgt eine langfristige Perspektive. Rund 52 000 Mitarbeitende bedienen mehr als 130 Märkte in den drei Geschäftsbereichen Humanpharma, Tiergesundheit und Biopharmazeutische Auftragsproduktion. Erfahren Sie mehr unter 
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Referenzen

1 Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330–344.
2 Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792–1799.
3 Fujita H, et al. Japanese guidelines for the management and treatment of generalized pustular psoriasis: The new pathogenesis and treatment of GPP. J Dermatol. 2018;45(11):1235–1270.
4 Jeon C, et al. Generalized pustular psoriasis treated with apremilast in a patient with multiple medical comorbidities. JAAD. 2017;Nov;3(6):495–497.
5 Sampogna F, et al. Measuring quality of life of patients with different clinical types of psoriasis using the SF-36. Br J Dermatol. 2006;154(5):844–849.
6 Choon SE, Lebwohl MG, Marrakchi S, et al. Study protocol of the global Effisayil 1 phase II, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial of spesolimab in patients with generalized pustular psoriasis presenting with an acute flare. BMJ Open. 2021;11(3):e043666. doi:10.1136/bmjopen-2020-043666.
7 Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.
8 Bachelez H, et al. Inhibition of the Interleukin-36 Pathway for the Treatment of Generalized Pustular Psoriasis. N Engl J Med. 2019; 380:981–983.
9 ClinicalTrials.gov. A Study to Test Whether Spesolimab Helps People With a Skin Disease Called Hidradenitis Suppurativa. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762277. Letzter Zugriff: Oktober 2021.
10 ClinicalTrials.gov. A Study to Test Long-term Treatment With Spesolimab in People With Palmoplantar Pustulosis (PPP) Who Took Part in Previous Studies With Spesolimab. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04493424. Letzter Zugriff: Oktober 2021.
11 Ohkawara A, et al. Generalized pustular psoriasis in Japan: two distinct groups formed by differences in symptoms and genetic background. Acta Derm Venereol. 1996 Jan;76(1):68–71.
12 Augey F, et al. Generalized pustular psoriasis (Zumbusch): a French epidemiological survey. European Journal of Dermatology. 2006; 16(6):669–673.
13 Jin H, et al. Clinical features and course of generalized pustular psoriasis in Korea. The Journal of Dermatology. 2015; 42(7):674–678.