Boehringer Ingelheim s’associe à Thoeris pour étudier une nouvelle approche de traitement des troubles du cycle de l’urée

France,
  • Boehringer Ingelheim entamera bientôt une nouvelle collaboration avec Thoeris GmbH dans le but de mettre au point une approche innovante dans sa catégorie pour le traitement des troubles du cycle de l’urée (UCD, urea cycle disorders), indépendante de la cause monogénétique primaire.
  • Les UCD sont des troubles génétiques dont les manifestations et le niveau de gravité varient considérablement. Ils provoquent des taux excessifs d’ammoniac dans le sang, ce qui peut entraîner des lésions cérébrales irréversibles, un coma, voire un décès.
  • Cette collaboration s’inscrit dans la stratégie d’engagement de Boehringer Ingelheim à exploiter les sciences émergentes pour proposer des options de traitement capables de changer la vie des patients ayant des besoins médicaux importants.

Ingelheim (Allemagne) et Vienne (Autriche), le 26 octobre 2021 — Boehringer Ingelheim et Thoeris GmbH ont annoncé leur collaboration et la signature d’un contrat de licence, dans le but d’étudier de nouveaux traitements innovants dans leur catégorie, destinés aux patients souffrant de troubles du cycle de l’urée (UCD). Les UCD sont des maladies rares, causées par des dysfonctionnements hépatiques d’origine génétique, entraînant un excès d’ammoniac dans le sang. À ce jour, les traitements existants pour ces maladies demeurent insuffisants. Thoeris a développé une nouvelle approche qui pourrait révolutionner le traitement des patients souffrant de ces troubles. Boehringer Ingelheim apportera son expertise en matière de recherche et de développement de médicaments afin d’amener ces traitements potentiels jusqu’aux hôpitaux.

« La nouvelle approche de traitement des UCD développée par Thoeris pourrait permettre de contrôler les symptômes de la maladie en stimulant une voie de détoxification de l’excès d’ammoniac dans l’organisme. Nous sommes ravis de faire équipe avec les scientifiques de Boehringer Ingelheim pour faire de notre approche un traitement efficace à la fois pour les interventions aiguës et pour les traitements chroniques », a déclaré la docteur Tamara Nicolson, présidente-directrice générale de Thoeris.

« Contribuer aux sciences médicales émergentes pour proposer de nouveaux traitements qui transforment la pratique médicale et améliorent la qualité de vie des patients est un élément essentiel de la stratégie de Boehringer Ingelheim », a affirmé le docteur Detlev Mennerich, directeur mondial du programme Recherche sans frontières de Boehringer Ingelheim. « Nous sommes impatients de collaborer avec Thoeris dans le but de proposer une nouvelle option thérapeutique aux patients souffrant d’UCD, indépendamment de la mutation héréditaire primaire. »

Cette collaboration découle de l’engagement thérapeutique du programme ‘Recherche sans frontières’ de Boehringer Ingelheim, qui joue le rôle de « radar à innovations » et permet ainsi au secteur de la recherche et du développement de Boehringer Ingelheim d’étudier des domaines scientifiques inexplorés. ‘Recherche sans frontières’ collabore avec des partenaires universitaires et biotechnologiques majeurs pour partager la biologie de maladies nouvellement découvertes. Ce programme s’appuie sur l’excellence de Boehringer Ingelheim en matière de découverte, de développement et de fabrication de médicaments pour traduire ces découvertes pionnières en traitements innovants au potentiel révolutionnaire, capables de transformer la pratique médicale.

Chez les patients souffrant d’UCD, l’une des nombreuses protéines impliquées dans la dégradation de l’ammoniac est absente ou déficiente. Cela entraîne une hyperammoniémie, c’est-à-dire une accumulation de concentrations toxiques d’ammoniac dans l’organisme. L’hyperammoniémie est associée à des effets pathologiques aigus, tels que les œdèmes cérébraux, la léthargie, les dysfonctionnements neurologiques et potentiellement le décès. À long terme, les patients souffrant d’UCD sont confrontés à des retards de développement, à une déficience cognitive et à des convulsions. Les options de traitement étant insuffisantes, les UCD chroniques sont associés à des crises récurrentes au cours desquelles le taux d’ammoniac augmente fortement et devient hors de contrôle, aggravant alors l’état de santé. À ce jour, la seule option curative disponible est la greffe de foie.

Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim développe des thérapies innovantes pour améliorer la vie des hommes et des animaux. Entreprise biopharmaceutique axée sur la recherche, nous créons de la valeur par l’innovation dans des domaines où il existe des besoins médicaux importants encore non satisfaits. Entreprise familiale depuis sa création en 1885, Boehringer Ingelheim s’appuie sur une vision de long terme. Près de 52 000 collaborateurs travaillent dans plus de 130 pays, dans trois activités : santé humaine, santé animale et fabrication biopharmaceutique pour le compte de tiers. Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.boehringer-ingelheim.com.

 

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