脱分化型脂肪肉腫に対する新規医薬品候補ブリギマドリン、「先駆的医薬品制度」の対象品目に指定

報道関係者向け情報
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2024年3月25日　日本/東京
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社（東京都品川区、代表取締役　医薬事業ユニット統括社長：荻村 正孝、以下、「日本ベーリンガーインゲルハイム」）は、脱分化型脂肪肉腫を対象に開発中のMDM2-P53阻害剤ブリギマドリン（Brigimadlin: BI 907828）が厚生労働省より「先駆的医薬品指定制度」の対象品目に指定されたことをお知らせします。

「今回ブリギマドリンが脱分化型脂肪肉腫に対する画期的な治療薬候補として先駆的医薬品に指定されたことを大変嬉しく思います。脱分化型脂肪肉腫は後腹膜や四肢に発生する悪性腫瘍で、患者さんの数が少ない希少がんの一種です。数が少ないため診療上の課題が大きく、治療選択肢が限られているアンメットメディカルニーズの高い領域です。有効な新しい治療法を待ち望む患者さんにいち早くお届けできるよう尽力して参ります」と日本ベーリンガーインゲルハイム 代表取締役　医薬事業ユニット統括社長 荻村 正孝は述べています。

先駆的医薬品指定制度について
先駆的医薬品指定制度は、一定の要件を満たす画期的な医薬品について、開発の比較的早期の段階から対象品目に指定し、薬事承認に関する相談・審査で優先的な取扱いをすることで、承認審査の期間を短縮し、早期の実用化を目指すものです。この制度では、審査期間は6カ月以内を目指しています。

脱分化型脂肪肉腫について
骨や軟部組織（筋肉、脂肪、神経など）から発生する悪性腫瘍を肉腫（sarcoma、サルコーマ）といいます。脱分化型脂肪肉腫は、高悪性度の希少癌であり、他の脂肪肉腫のサブタイプに比べて再発（40％）や転移（15-20％）の可能性が高く、QOLや生存率の低下につながることが多い疾患です¹。

過去50年近くにわたり、新規一次治療が開発されておらず、脱分化型脂肪肉腫の患者さんにはアンメットメディカルニーズがあります。脱分化型脂肪肉腫の特徴としてMDM2遺伝子増幅が知られており、MDM2-p53相互作用を標的とすることは、新たな重要な治療戦略として着目されています。

ブリギマドリンについて
ブリギマドリンは経口の低分子化合物であり、MDM2とがん抑制タンパク質であるp53の結合を妨げます。MDM2はp53を抑制的に制御しています。その結合を妨げることでp53のがん抑制タンパク質としての機能が回復し、がん細胞の増殖抑制と細胞死への誘導による抗腫瘍作用が期待されています。ブリギマドリンは、第1a/1b相臨床試験において脱分化型脂肪肉腫を含む固形がん患者さんにおいて安全性は忍容可能な範囲であり予備的な有効性を示しました。現在、脱分化型脂肪肉腫に対する一次治療として国際共同第2/3相臨床試験が実施中で、患者登録が完了しています。

ベーリンガーインゲルハイムについて
ベーリンガーインゲルハイムは、世代を超えて生活を変革する画期的な医薬品や治療法の開発に取り組んでいます。研究開発主導型のバイオ製薬企業のリーディングカンパニーとして、アンメットメディカルニーズの高い分野において、イノベーションによる価値の創出を目指しています。1885年の創立以来、ベーリンガーインゲルハイムは、株式を公開しない独立した企業形態により長期的かつサステナブルな視点を維持しています。ヒト用医療用医薬品とアニマルヘルスの2つの事業分野において、53,000人以上の社員が世界130ヵ国以上で事業を展開しています。

詳細は、下記をご参照ください。
https://www.boehringer-ingelheim.com/
（ベーリンガーインゲルハイム）
https://www.boehringer-ingelheim.com/jp/
（ベーリンガーインゲルハイム ジャパン）
https://annualreport.boehringer-ingelheim.com/2022/
（アニュアルレポート 英語）

References

1. Dei Tos AP, Marino-Enriquez A, Pedeutour F. Dedifferentiated liposarcoma. In WHO Classification of Soft Tissue and Bone Tumours; IARC Press: 2020:39-41.